医薬品臨床試験計画届出

医薬品臨床試験計画届出とは

医薬品臨床試験計画届出（治験届）は、承認前の医薬品をヒトに投与して有効性・安全性を確かめる「治験」を実施する前に、医薬品医療機器等法第80条の2に基づき厚生労働大臣へ提出する届出です。提出先の実務窓口はPMDA（独立行政法人医薬品医療機器総合機構）となります。

許可・免許ではなく「届出」ですが、届出後30日間は治験を開始できない調査期間（治験計画届出後30日調査）が設けられており、その間にPMDAが計画の妥当性を確認します。この点で、実質的には事前審査型の制度に近い運用がなされています。

対象となる事業者

• 製薬企業・バイオベンチャー（企業治験の治験依頼者）
• 医師・医療機関（医師主導治験の自ら治験を実施する者）
• 再生医療等製品・体外診断用医薬品を除く医薬品の開発主体

海外で開発された品目を日本で開発する場合も、国内で治験を行う限り届出が必要です。CRO（開発業務受託機関）に業務を委託しても、届出義務者は治験依頼者本人です。

届出の種類とタイミング

• 治験計画届書：初回治験（当該成分で日本初のヒト投与）は開始30日前まで
• 2回目以降の治験計画届：開始前まで（30日調査は不要）
• 治験計画変更届書：変更後10日以内（重要な変更は事前）
• 治験中止・終了届書：中止・終了後
• 治験薬概要書の改訂、重篤副作用報告（第80条の2第6項）などの安全性報告義務も並行して発生

実質的な要件

届出書そのものよりも、添付・裏付け資料の水準が実務上のハードルになります。

• GLP適合施設での非臨床試験データ（毒性・薬理・薬物動態）
• GMPに準拠した治験薬の製造と治験薬概要書
• ICH-GCP／GCP省令（医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令）に適合した治験実施体制
• 治験責任医師・実施医療機関の選定、IRB（治験審査委員会）の設置・審査
• 被験者への補償措置（治験保険等）とモニタリング・監査体制
• 医師主導治験の場合は、依頼者機能（安全性情報の一元管理、治験薬提供）を実施者自身が担う体制

費用の内訳

届出自体に手数料はかかりません。50,000〜500,000円という目安は、届出書類の作成・整備にかかる外部委託費用（薬事コンサル、規制業務代行等）の水準を指すものであり、治験の総費用ではありません。

治験実施そのものには、非臨床試験（数千万円規模）、治験薬製造、医療機関への研究費、CRO・SMO委託費、被験者補償保険などが別途必要で、フェーズや症例数によって桁が変わります。加えて、初回治験前にPMDAの対面助言（治験相談）を利用する場合は、区分ごとに定められた手数料が別途発生します。相談区分と金額はPMDAが年度ごとに公表しているため、最新の料金表で確認してください。

差し戻し・照会が生じやすい点

30日調査期間中にPMDAから照会（治験計画に関する調査結果通知）が入り、実質的に開始が遅れるケースが典型です。

• 非臨床データが不十分で、初回投与量の設定根拠が説明できない
• 用量漸増の中止基準・被験者保護のための安全性モニタリング計画が曖昧
• 治験薬の品質・規格試験データの不足
• 選択・除外基準や併用禁止薬の記載が不明確
• 医師主導治験で、依頼者機能を担う体制（安全性情報管理・記録保存）が整っていない

重大な懸念がある場合は、厚生労働大臣による治験の中止・変更の指示が出る可能性もあります。

関連する許認可・手続

• 実施医療機関側：GCP省令に基づくIRB設置、治験契約
• 治験薬の輸入を伴う場合：輸入手続・薬監証明（麻薬・向精神薬なら別途許可）
• 遺伝子治療・カルタヘナ法対象品目：第一種・第二種使用等の承認／確認
• 承認申請段階：製造販売業許可、製造業許可、GMP適合性調査
• 特定臨床研究（未承認薬を用いる研究のうち治験に該当しないもの）は臨床研究法の対象となり、届出先・手続が別系統になります。治験と臨床研究のどちらに該当するかの整理を最初に行ってください。

次にすべきこと

初回治験を目指す段階であれば、届出書の作成に着手する前に、PMDAの対面助言（開発前相談・第Ⅰ相試験開始前相談など）を申し込み、非臨床パッケージと初回投与量の設計について規制当局の見解を確認することが実務上の定石です。届出の様式・提出方法・記載要領はPMDAのウェブサイトで公開されており、電子的な提出方法や記載要領は改正されることがあるため、必ず最新版を参照してください。